Medicina Basada en la Evidencia

Diseños metodológicos – 106 – SERIES DE CASOS Son estudios donde se describe un grupo de sujetos que presentan una misma característica o enfermedad. Este grupo es atemporal, reducido y muy seleccionado. Puede generar hipótesis, pero no probarlas, ya que no incluyen un grupo de comparación adecuado. En este tipo de estudios se describe con frecuencia una característica de una enfermedad o de un paciente; en otras ocasiones, documentan la aparición de casos agrupados de una enfermedad o efectos adversos, que servirían para mantener la vigilancia epidemiológica. Un ejemplo clásico son los primeros casos documen- tados del síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA), evidenciado por la aparición de neumonía aso- ciada a Pneumocistis spp., en la ciudad de Los Ángeles y, más recientemente, la notificación de los primeros casos de neumonía por COVID-19 en Wuhan, China. Las series de casos pueden ser transversales o longi- tudinales. En las transversales se describen las carac- terísticas del grupo de personas en un momento dado del tiempo, mientras que en las longitudinales, también llamadas de seguimiento de una cohorte, se describe la evolución temporal de estas características observadas. Las series de casos pueden generar hipótesis, pero no son útiles para establecer una asociación estadística Este tipo de estudios puede ser útil para conocer la evolución natural o el cambio de lo que estemos es- tudiando después de una intervención o tratamiento, siempre teniendo en cuenta que, por definición, la in- tervención no se realizó de forma deliberada para lle- var a cabo el estudio. Por ejemplo, puede describirse la presentación de un efecto secundario en un grupo de pacientes tratados con un fármaco, pero solo si tanto el tratamiento como el efecto adverso se han presentado sin la participación del investigador. Estos estudios pueden a su vez constituir el punto de partida para estudios de casos y controles y utilizarse para evidenciar las causas de la enfermedad. También son muy útiles para formular hipótesis y constituir el punto de partida de otros estudios analíticos o expe- rimentales, pero no sirven para evaluar o testar la pre- sencia de una asociación estadística. La gran limitación de este tipo de estudios es la au- sencia de un grupo control y que la muestra no es re- presentativa de la población. Suelen estar impregnados de un componente subjetivo por parte del investigador, no permiten comparaciones con estudios similares y la presencia de los factores observados puede deberse al azar. Además de esto, son muy susceptibles al sesgo de publicación, de forma que existe tendencia a publicar únicamente las series con resultados favorables para el investigador. Por todos estos motivos, el grado de evi- dencia que aportan es pequeño. Los estudios de este tipo pueden ser útiles cuando se trata de: un cuadro clínico o de una alteración no des- crita anteriormente por la literatura médica; enferme- dades raras y de escasa frecuencia; cuando permite la identificación de manifestaciones clínicas no referidas previamente; el estudio se completa con el uso de pro- cedimientos diagnósticos o terapéuticos nuevos, más precisos o de mayor sensibilidad que los descritos pre- viamente; impacto de una enfermedad en la evolución de otra o aparición y descripción de complicaciones inesperadas en procedimientos o tratamientos. ESTUDIOS TRANSVERSALES Son estudios observacionales y descriptivos que care- cen de direccionalidad: todas las mediciones se reali- zan aproximadamente al mismo tiempo, sin periodo de seguimiento. Su finalidad es estimar la frecuencia de una enfermedad o característica en una muestra de una población en un momento determinado, por lo que se conocen también como estudios de prevalencia. Para llevarlos a cabo, se define la población de estudio, de la que se extrae una muestra representativa en la que se mide la frecuencia de la variable que se quiere estudiar. Veamos un ejemplo: En un estudio realizado en una cohorte de 14 074 re- cién nacidos (RN) de madres infectadas por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) se estudia la pre- valencia de defectos congénitos (DC) en niños expues- tos a antirretrovirales, tanto de manera global como a cada uno de ellos en particular. Se incluyen 13 124 pacientes en el estudio. Tomamos para el ejemplo la exposición a zidovudina. Defectos congénitos No defectos congénitos Total Exposición a zidovudina 487 10 273 10 760 No exposición a zidovudina 86 2066 2152 Perdidos 2 210 212 Total 575 12 549 13 124 La prevalencia total de DC será de 575/13 124 = 4,4 por 100 RN.