Medicina Basada en la Evidencia

Ensayo clínico (I). Definición. Tipos. Estudios cuasiexperimentales. Fases. Aspectos legales – 139 – A diferencia de lo que ocurre en los estudios ob- servacionales, en los estudios experimentales es el investigador el que controla la interven- ción o factor de exposición en estudio, de forma que decide qué sujetos recibirán la exposición y cómo la recibirán, según un protocolo de actuación previa- mente establecido. La ventaja principal de los estudios experimentales sobre los observacionales es que, al controlar la inter- vención y las condiciones de aplicación, disminuye la probabilidad de que otros factores puedan alterar los resultados, aumentando así la calidad de la evidencia de las conclusiones obtenidas. El objetivo final será evaluar la eficacia de la intervención para tratar de establecer una relación de causa-efecto, imposible de asegurar con estudios observacionales. El diseño experimental más habitual es el ensayo clíni- co aleatorizado (ECA), siendo el de tipo paralelo el más conocido y habitual. El ensayo clínico aleatorizado es el prototipo de diseño experimental cuyo objetivo final es evaluar la eficacia de la intervención para tratar de establecer una relación causa-efecto, imposible de asegurar con estudios observacionales Un ensayo clínico es toda aquella investigación, habi- tualmente efectuada en seres humanos, cuyo objetivo es estudiar la seguridad, eficacia o dosis óptima de cualquier fármaco, dispositivo o tecnología sanitaria en sujetos elegidos sobre la base de unos criterios prees- tablecidos y a los que se observa para registrar pruebas predefinidas de efectos favorables o desfavorables de la intervención. OBJETIVOS: ■ Conocer qué es un ensayo clínico aleatorizado ■ Conocer qué tipo de ensayo clínico es el idóneo para cada pregunta clínica ■ Conocer el concepto de ensayo cuasiexperimental ■ Saber cuáles son las fases de un ensayo clínico “Hacen más por la medicina quienes buscan que quienes concluyen” Ángeles Mastretta Los ensayos clínicos controlados son necesarios para la aprobación de nuevos fármacos, tal como estable- ce la Ley General de Sanidad. Así, las compañías far- macéuticas promueven o realizan ensayos con fárma- cos nuevos o con fármacos conocidos para los que se busca licencia de uso en una enfermedad ya conocida, probando la seguridad y la eficacia. Por otra parte, los investigadores, no necesariamente relacionados con la industria farmacéutica, pueden tener otros objetivos, como ensayar fármacos antiguos en nuevas indicacio- nes, probar la efectividad de pautas de tratamiento combinadas, estudiar nuevas vías de administración o de suspensión de tratamientos u optimizar la duración de los mismos. DEFINICIÓN El ensayo clínico es un estudio analítico experimen- tal, con direccionalidad anterógrada (de la exposición al efecto) y temporalidad concurrente (el investigador está presente en el momento de la exposición y en el del efecto). En el diseño paralelo habitual, se parte de una mues- tra inicial que se divide aleatoriamente en dos grupos, uno que recibe la intervención en estudio (grupo de intervención) y otro que sirve de comparación (grupo de control), que suele ser sometido a un placebo, a la ausencia de intervención o a un tratamiento alternati- vo. Ambos grupos son seguidos de forma concurrente durante un periodo de tiempo determinado y se com- paran las diferentes respuestas obtenidas en los dos grupos de estudio ( Figura 1 ). La aleatorización favorece que los grupos de interven- ción y de control sean similares en todo excepto en la intervención, por lo que, si se detectan diferencias en la respuesta entre los grupos, es más probable que se deban a la intervención en estudio.