Medicina Basada en la Evidencia

Ensayo clínico (I). Definición. Tipos. Estudios cuasiexperimentales. Fases. Aspectos legales – 143 – En el caso de menores de edad o de personas con competencia disminuida para otorgar consenti- miento informado, solo se podrán hacer los ensayos cuando no haya alternativa con otro tipo de partici- pantes y siempre que el Comité Ético determine que se adoptan las medidas necesarias para que el riesgo sea mínimo, que los resultados potenciales del ensa- yo son relevantes para la enfermedad de los parti- cipantes, que no pueden obtenerse de otra forma y que existen garantías para la correcta obtención del consentimiento según marca la ley para estos casos. Está previsto que los sujetos participantes en en- sayos sin interés terapéutico particular, como, por ejemplo, ensayos de fase I con voluntarios, reciban una compensación económica por los riesgos y mo- lestias sufridas. 5. Producto objeto del ensayo. En el caso de que se trate de una especialidad farmacéutica no autori- zada en ningún país o no autorizada en España, se precisará de la autorización previa de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios. Si la especialidad farmacéutica está autorizada en España, pero se pretende utilizar en alguna condi- ción de uso distinta de las autorizadas, no es nece- saria esta autorización y el ensayo se vehicula como un ensayo clínico de fase IV, situación diferente a cuando se pretende usar en un individuo en parti- cular, en la que sí es necesario solicitar su uso com- pasivo a la Agencia Española de Medicamentos. Todas las disposiciones legales que intervienen en la regulación de la práctica de ensayos clínicos pueden consultarse en la página del Instituto de Salud Carlos III. PROTOCOLO DEL ENSAYO CLÍNICO Prácticamente todas las actividades que se llevan a cabo durante el ensayo tienen que haber sido previamente establecidas. Esto se plasma en la realización de un pro- tocolo del ensayo, que debe escribirse antes incluso de la selección de los sujetos participantes en el estudio. En ocasiones, algunas de las actividades no se incluyen en el protocolo del ensayo, sino que pueden estar en un manual de procedimientos del investigador en el que sí se detallan. Los apartados que generalmente componen un ensayo clínico se muestran en la Tabla 2 . Seguidamente hare- mos algunas consideraciones sobre los aspectos meto- dológicos más relevantes del diseño de un ensayo. El protocolo debe incluir un apartado donde se justifique la realización del estudio y los objetivos que persigue. Es conveniente que incluya toda la información relevante y las pruebas científicas disponibles que apoyen su reali- zación. El objetivo dependerá de la pregunta clínica, cuya respuesta se busca con la realización del estudio. Este objetivo debe ser clínica y científicamente relevante. Un dato fundamental del que dependerán la credibili- dad del ensayo y la validez de sus resultados es el di- seño del mismo, que debe estar especificado de forma precisa. Debe describirse adecuadamente el tipo de ensayo (doble ciego, cruzado o paralelo, etc.), el tipo de control que se va a utilizar (placebo u otro tipo de intervención) y cómo va a realizarse el procedimiento de aleatorización. En cuanto a los participantes, deben describirse clara- mente los criterios de inclusión y exclusión, los criterios diagnósticos que se van a usar en cada enfermedad, el número de participantes y la justificación del tamaño muestral elegido, qué variables se medirán y cómo, el criterio de análisis de las pérdidas previstas (tanto pre como posaleatorización) y la duración prevista del pe- riodo de reclutamiento de los participantes. El protocolo especificará también claramente la natu- raleza de la intervención en estudio, los criterios de modificación previstos a lo largo del ensayo y si se per- miten o prohíben otro tipo de fármacos o intervencio- nes. En los casos en que existan normas especiales de manejo de fármacos o estén previstos tratamientos de rescate, estos deben estar previamente especificados. Es también necesario definir las medidas que se adop- tarán para evaluar el cumplimiento terapéutico. Igualmente, el protocolo incluye el esquema de las vi- sitas que se efectuarán a lo largo del estudio, con la realización de medidas o de determinaciones analíticas que sean pertinentes en cada una de ellas. Tabla 2. Componentes o apartados del protocolo de ensayo clínico Componentes: ■ Resumen ■ Índice ■ Información general del ensayo ■ Justificación y objetivos ■ Tipo y diseño ■ Selección de participantes ■ Descripción de la intervención ■ Desarrollo del estudio ■ Evaluación de los resultados ■ Comunicación de acontecimientos adversos ■ Aspectos ético-legales ■ Consideraciones prácticas ■ Análisis estadístico ■ Documentos complementarios ■ Cuaderno de datos ■ Manual del investigador ■ Procedimientos de trabajo