Medicina Basada en la Evidencia

Ensayo clínico (II). Metodología: pregunta de investigación, aleatorización, enmascaramiento, seguimiento, análisis… – 147 – E l ensayo clínico (EC) es un estudio experimental, pros- pectivo que compara una intervención con un grupo control (placebo o activo) y luego observa su efecto. Aunque son estudios costosos, logísticamente complejos y con implicaciones éticas, se considera el mejor modelo para estudiar los efectos de las intervenciones sanitarias de cualquier tipo y demostrar causalidad. Para poder cum- plir su función, debe ser diseñado de formaminuciosa, con una metodología rigurosa y una protocolización estricta. FUNDAMENTACIÓN: PREGUNTA DE INVESTIGACIÓN Todo EC debe tratar de buscar respuesta a una pregunta sobre la eficacia de una intervención. De la pregunta de investigación (PI) surgen la hipótesis de estudio y los ob- jetivos. Una pregunta bien planteada facilita el diseño epi- demiológico, las variables de estudio y la conducción del EC, por lo que constituye el primer paso. Puede haber más de una pregunta por responder, pero el diseño del ensayo clínico debe partir de una pregunta principal o primaria. Para estructurar una PI, se usa la metodología PICOt (propuesta por el Centro de Medicina Basada en la Evi- dencia de Oxford): paciente (P), intervención (I), compa- ración (C) y resultado (O, del inglés Outcome ). A veces se puede añadir la t, que se refiere al tiempo del estudio. P: los pacientes del estudio a los que queremos extra- polar nuestros resultados. I: el tipo de intervención o factor de estudio principal, que será evaluado. C: la alternativa que se quiere comparar con la interven- ción (cuando sea pertinente). O: el tipo de resultado clínico de interés. t: el tiempo de investigación. OBJETIVOS: ■ Conocer la metodología del ensayo clínico ■ Definir claramente la pregunta de investigación ■ Entender el concepto de aleatorización y tipos ■ Entender el concepto de enmascaramiento y tipos ■ Conocer cómo se realiza el seguimiento, análisis y presentación de resultados de un ensayo clínico “Ninguna investigación humana puede ser llamada ciencia real si no puede demostrarse matemáticamente”. Leonardo da Vinci Tras ello se plantea una justificación de la investigación y un planteamiento de hipótesis de la relación entre varia- bles. Los objetivos representan la finalidad que persigue la investigación. Es esencial definir unos objetivos claros, precisos, pertinentes, factibles y transcendentes. El ensayo clínico responde a una pregunta de investigación sobre la eficacia de una intervención y debe de estructurarse conforme a la metodología: P (pacientes), I (intervención), C (comparación), O (resultados), t (tiempo) METODOLOGÍA Constituye una descripción detallada de los métodos y técnicas que se utilizan durante la investigación. Selección de la intervención La selección de la intervención es crítica en el diseño de un EC. Los investigadores deben considerar la intensi- dad, duración y frecuencia de la intervención que mejor balancea la eficacia y la seguridad. Lo ideal es que: haya una única intervención, se use la menor dosis efectiva posible, sea posible el ciego y se pueda protocolizar la terapia para el uso en la práctica clínica. Otro de los aspectos clave es la selección de la in- tervención que se va a utilizar como referencia en la comparación. Lo ideal es que, en el grupo control, los pacientes que lo constituyen no reciban ningún tratamiento activo, pero sí placebo. El placebo será un preparado sin actividad farmacológica, cuya aparien- cia y características organolépticas sean idénticas a las del preparado de estudio. Esto previene controlar los efectos derivados de cualquier característica del tratamiento que no sea el efecto que se está estudian-