Medicina Basada en la Evidencia

Ensayo clínico (III). Otros diseños: factorial, cruzado y secuencial – 155 – INTRODUCCIÓN DE OTROS DISEÑOS DE ENSAYOS CLÍNICOS ALEATORIZADOS C omo se ha explicado en capítulos anteriores, el ensayo clínico aleatorizado (ECA) es el prototipo de diseño experimental cuyo objetivo final es eva- luar los efectos de la intervención para tratar de esta- blecer una relación causa-efecto, imposible de asegu- rar con estudios observacionales. Para valorar la validez interna del ECA deben tenerse en cuenta seis elementos fundamentales: la pregunta clíni- ca inicial, la aleatorización, la secuencia de aleatoriza- ción, el enmascaramiento, el seguimiento y el análisis de los resultados, que ya fueron tratados anteriormente. En este capítulo se definirán otros diseños de ECA posi- bles: factorial, cruzado y secuencial, dentro de la investi- gación médica, que tienen la intención de reducir tiempo y coste a la hora de conseguir resultados que se puedan interpretar, teniendo en cuenta las posibles limitaciones de los mismos, que se expondrán a continuación. ECA CON DISEÑOTIPO FACTORIAL Este tipo de diseño permite evaluar dos o más inter- venciones en un mismo estudio, siempre y cuando los tratamientos o intervenciones ensayados tengan meca- nismos de acción y efectos independientes. En el caso más sencillo de dos intervenciones A y B, se establecerán cuatro grupos: uno que recibe los dos tratamientos (AB), dos que reciben un tratamiento y un placebo correspondiente a ese tratamiento (A0 y B0) y un cuarto que recibe los dos placebos correspondien- tes a las dos intervenciones (00). Los participantes son repartidos al azar entre los cuatro grupos y se lleva a cabo el ensayo tratando de responder a dos hipótesis de trabajo en el mismo estudio. En general, se suele tra- tar de responder a una pregunta sobre algún aspecto poco investigado y a otra de la que ya se disponga de OBJETIVOS: ■ Conocer otros diseños de ensayos clínicos ■ Saber en qué consiste un diseño de tipo factorial ■ Saber qué es un diseño de tipo cruzado ■ Saber qué es un diseño de tipo secuencial “Hacen más por la medicina quienes buscan que quienes concluyen” Ángeles Mastretta más evidencia científica. Además, este diseño permite explorar sinergias o antagonismos entre tratamientos ( Figura 1 ). Para valorar la eficacia de cada tratamiento en particular, se comparan las diferencias entre el grupo que recibe el tratamiento y los que no reciben ninguno. Para valorar la interacción posible entre los dos tratamientos se compa- ran los resultados del grupo que recibe los dos con los de los grupos sometidos a una única intervención. Los ensayos clínicos con diseño factorial permiten evaluar dos o más intervenciones en un mismo estudio, siempre y cuando estas tengan mecanismos de acción y efectos independientes Aunque el diseño factorial es más eficiente que el di- seño paralelo por valorar más de una hipótesis nula, suele requerir un mayor tamaño muestral y precisa un análisis de los resultados más complejo, que tenga en cuenta cada uno de los grupos. Figura 1. Esquema del diseño de un ECA con diseño tipo factorial Ensayo clínico factorial 2 x 2 Tratamiento A Tratamiento B Sí No Global Sí A + B A A No B Control No A Global B No B Total