Medicina Basada en la Evidencia

Ensayo clínico (IV). Otros diseños: pragmático y de no inferioridad – 161 – ENSAYO CLÍNICO PRAGMÁTICO E l pragmatismo en los ensayos clínicos (EC) surgió de la preocupación de que muchos ensayos no informaran adecuadamente la práctica porque es- taban optimizados para determinar la eficacia, ya que se realizaron con muestras relativamente pequeñas en sitios con investigadores experimentados y participan- tes altamente seleccionados, y podrían estar sobreesti- mando los beneficios y subestimando los daños. El EC pragmático es el que se realiza en condiciones si- milares a las de la práctica clínica con el objetivo de va- lorar el efecto global de una estrategia de tratamiento en el mundo real. Esto condujo a la idea de generar ensayos más pragmá- ticos, diseñados para mostrar la efectividad real de la intervención en grupos amplios de pacientes. Los inves- tigadores debían ofrecer innovaciones para el cuidado de la salud (medicamentos, dispositivos u otras intervencio- nes) que fuesen seguras, beneficiosas y rentables, y de- bían identificar los subgrupos para quienes la innovación brindaría el mayor beneficio en relación con los demás. Una visión amplia de una intervención, incluidos los enfoques para mejorar su eficacia, es fundamental. Un ensayo ideal incluye a una población que sea relevan- te para la intervención, un grupo de control tratado con una terapia estándar aceptable y resultados significativos. Los ensayos pragmáticos suelen incluir intervenciones complejas, que a veces constan de varios componentes que interactúan y, a menudo, involucran las habilidades y la experiencia de uno o más profesionales de la salud para realizar la intervención, por ejemplo, cirujanos, fi- sioterapeutas o terapeutas cognitivo-conductuales. Schwartz y Lellouch propusieron una distinción entre ensayos explicativos, que confirman una hipótesis fisio- lógica o clínica, y ensayos pragmáticos, que informan OBJETIVOS: ■ Conocer qué es un ensayo clínico pragmático y uno de no inferioridad ■ Comprender las diferencias entre tipo de ensayo clínico pragmático y explicativo ■ Disponer de las herramientas para saber si un ensayo clínico pragmático es más explicativo o más pragmático (PRECIS-2) ■ Conocer las características y limitaciones de los ensayos clínicos de no inferioridad “Si queremos más práctica basada en la evidencia necesitamos más evidencia basada en la práctica” LW Green sobre una decisión clínica al proporcionar evidencia para la adopción de una intervención en la práctica clí- nica del mundo real ( Tabla 1 ). La herramienta original PRECIS ( Pragmatic-Explana- tory Continuum Indicator Summary ) intentó aclarar el concepto de pragmatismo y proporcionó una guía, un sistema de puntuación y una representación gráfica de las características pragmáticas de un ensayo. Las carac- terísticas incluyeron el reclutamiento de investigadores y participantes, la intervención y su ejecución, el segui- miento y la determinación y análisis de los resultados. Muchos ensayos podrían considerarse pragmáticos con respecto a, al menos, una de estas dimensiones, pero pocos son verdaderamente pragmáticos en todas las dimensiones. El ensayo clínico pragmático es el que se realiza en condiciones similares a las de la práctica clínica con el objetivo de valorar el efecto global de una estrategia de tratamiento en el mundo real Los requisitos para el pragmatismo se relajaron sus- tancialmente en PRECIS-2 y una extensión pragmática de la declaración CONSORT ( Consolidated Standards of Reporting Trials ) ( Tabla 2 ). Las dimensiones clave para evaluar el grado de prag- matismo de los juicios siguen la herramienta PRECIS-2 ( Figura 1 ), y posteriormente se realiza la discusión de los dominios valorados para determinar el pragmatismo del ensayo, colocados en la tabla de evaluación ( Tabla 3 ). De tal manera que, las valoraciones PRECIS-2 de los EC, cuanto más cerca estén de los 5 puntos serán más pragmáticos, y los que se acerquen a 1 punto, más explicativos.