Medicina Basada en la Evidencia

Tipos de estudios epidemiológicos – 99 – Veamos un ejemplo de ensayo clínico: El estudio preventCD. En un momento determinado se planteó la posibilidad de poder inducir tolerancia al gluten en personas predispuestas genéticamente a padecer enfermedad celiaca, mediante la introduc- ción de gluten en cantidades pequeñas y crecientes de forma precoz. Así, se seleccionaron familiares de primer grado (hermanos) de enfermos celiacos y fueron asignados de forma aleatoria para recibir una pauta de gluten de forma precoz (grupo de in- tervención) o un placebo (grupo control). Finalizado el estudio, se compara la incidencia de presentación de la enfermedad en ambos grupos y se extraen las conclusiones sobre los efectos de la intervención en el aumento o disminución del riesgo de desarrollar la enfermedad. PREGUNTA CLÍNICA ESTRUCTURADA Y DISEÑO EPIDEMIOLÓGICO Como ya hemos comentado, la investigación es un pro- ceso sistemático, organizado y objetivo con el que se pretende obtener la información necesaria para relle- nar una laguna de conocimiento. Así, todo proyecto de investigación debe comenzar con la elaboración de una pregunta de investigación, que deberá formularse con el formato de una pregunta clínica estructurada. Esto es así porque el tipo de pregunta clínica elaborada hará más aconsejable la elección de un tipo u otro de diseño en función del tipo e intencionalidad de la pre- gunta de investigación ( Tabla 2 ). Las preguntas sobre diagnóstico se responderán mejor con un tipo de estudio específico para comparar prue- bas diagnósticas, cuyas características fundamentales son la realización de una comparación independiente con un patrón diagnóstico de referencia en una muestra apropiada de pacientes. Las preguntas sobre pronóstico o sobre factores de ries- go requerirán normalmente la utilización de estudios observacionales, ya que los condicionamientos éticos impiden asignar factores que sabemos perjudiciales de forma aleatoria. Así, los diseños habituales serán los estudios de cohortes o los de casos y controles. En los casos de preguntas de daño/etiología nos encon- tramos con los mismos condicionamientos éticos expues- tos anteriormente, por lo que suele recurrirse a estudios observacionales. No obstante, siempre que sea posible, lo ideal será disponer de ensayos clínicos aleatorizados. El tipo de pregunta de investigación es un condicionante importante, entre otros muchos aspectos, para la elección del tipo de diseño epidemiológico más adecuado Por último, en las preguntas sobre tratamiento necesi- taremos estudios que nos permitan demostrar los be- neficios y riesgos de una determinada intervención, por lo que el estudio más idóneo es el ensayo clínico alea- torizado. No obstante, en muchas ocasiones habremos de conformarnos con estudios observacionales, como los estudios de cohortes y los de casos y controles o, incluso, con estudios transversales, aunque siempre el nivel de evidencia de los resultados obtenidos será me- nor que el del ensayo clínico. ELECCIÓN DEL DISEÑOMETODOLÓGICO Una vez elaborada la pregunta de investigación y defi- nidos la hipótesis de trabajo y los objetivos del estudio, pasaremos a determinar cuál es el tipo de diseño epide- miológico que mejor se adapta a nuestro problema. Para ello, podemos plantearnos tres cuestiones, tal como se detalla a continuación y se esquematiza en la Figura 2 : 1. ¿Existe intervención? Con frecuencia, el proyecto de investigación se centrará en estudiar la influencia de una exposición o intervención sobre un determinado efecto o enfermedad. El problema que nos encontramos es que el efecto de la exposición puede verse modificado por otros factores conocidos o desconocidos por el investigador. Por este motivo, lo ideal es introducir la exposición de manera controlada, de for- ma que solo pueda producirse la secuencia de aconteci- mientos entre exposición y efecto. En estos casos nece- sitaremos un diseño de intervención, de los que el más idóneo es el ensayo clínico aleatorizado y controlado. Tabla 2. Relación entre la pregunta de investigación y el tipo de diseño metodológico Tipo de pregunta Tipo de diseño más adecuado Diagnóstico Estudios de pruebas diagnósticas Pronóstico Estudios de cohortes > estudios de casos y controles > series de casos Etiología/Daño Ensayo clínico aleatorizado > estudios de cohortes > estudios de casos y controles > estudios transversales Tratamiento Ensayo clínico aleatorizado > estudios de cohortes > estudios de casos y controles > series de casos