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Aizpurua Galdeano P, Escola Furlano R . El botulismo infantil ya tiene tratamiento específico; una inmunoglobulina humana para una enfermedad huérfana Evid Pediatr. 2006;2:24.
Diseño: ensayo clínico, aleatorizado (ECA), doble ciego, controlado con placebo durante 5 años en el que el tratamiento se administraba durante los 3 primeros días del ingreso. Posteriormente, durante 6 años se efectuó un ensayo abierto (EA) en el que se ampliaba el plazo de tratamiento a 18 días tras el ingreso.
Emplazamiento: ECA realizado en hospitales de California, Estados Unidos de América (EUA). El EA se llevó a cabo en 128 hospitales de 37 estados de EUA.
Población de estudio:
Intervención:
Medición del resultado: resultados principales: efectos adversos del tratamiento (seguridad) y duración del ingreso hospitalario (eficacia). Resultados secundarios: duración de cuidados intensivos (UCI), ventilación mecánica y alimentación endovenosa o por sonda, número de complicaciones y gastos por hospitalización.
Resultados:
Conclusión: el tratamiento precoz del botulismo infantil tipo A o B con IBH-EV fue seguro y efectivo al disminuir la gravedad de la enfermedad y la duración y el costo del ingreso hospitalario.
Conflicto de intereses: los doctores Arnon y Schechter recibieron subvención económica del Departamento de Salud de California (DSC). El doctor Schechter recibió también apoyo económico de la oficina de la FDA para el desarrollo de fármacos huérfanos.
Fuente de financiación: estudio realizado por acuerdo entre el DSC y la oficina de la FDA para el desarrollo de fármacos huérfanos. Los dos primeros autores reciben salario del DSC y el segundo, además, del proyecto de desarrollo de fármacos citado.
Validez o rigor científico: los grupos son comparables excepto por la edad, pero los resultados aparecen convenientemente ajustados por dicha variable. Aunque los autores refieren que realizaron análisis por intención de tratar, esto fue así sólo en el estudio de seguridad ya que en el de eficacia se realizó un análisis según protocolo: se excluyeron los niños en los que después de la administración de la IBH-EV no se confirmó el botulismo, 6 (9%) en grupo IBH-EV y uno (2%) en el grupo control). Dado que en sus conclusiones los autores recomiendan la administración precoz de la IBH-EV basándose en criterios clínicos sin necesidad de la confirmación del laboratorio, hubiera sido interesante su inclusión en el análisis para no disminuir la validez externa del estudio.
Relevancia clínica: según los resultados del ECA, el uso de la IBH-EV en dosis única durante los 3 primeros días del ingreso por botulismo infantil permite una recuperación más rápida, aproximadamente en la mitad de tiempo. Así, el ingreso hospitalario disminuyó en 3,1 semanas (IC 95% 1,6-4,5). Igualmente disminuyeron de forma importante la estancia en UCI, la necesidad de ventilación mecánica y de alimentación EV o por sonda, y por tanto, los gastos. Aunque no hubo efectos secundarios importantes, el rash facial en las primeras 24 horas fue más frecuente el el grupo de IBH-EV (14% frente a 3%, número necesario de pacientes a tratar para producir daño en uno* [NND]: 9; IC 95%: 5-76). Sin embargo, tras las primeras 24 horas, los pacientes del grupo control presentaron con más frecuencia más de una complicación, probablemente por la mayor duración del proceso (número necesario de pacientes a tratar para evitar daño en uno* [NNT]: 6 (IC 95%: 3-72).
El EA confirma que la duración media del proceso con el uso de la IGH-EV es de 2,2 semanas, siendo más eficaz si se administra antes del tercer día que si se hace entre el cuarto y el séptimo.
Aplicabilidad en la práctica clínica: la existencia de un tratamiento eficaz para una enfermedad infantil rara y grave es, sin duda, una buena noticia. Para los niños americanos puede conseguirse con el nombre de BabyBIG, como un medicamento huérfano a través del DSC1 al precio de 45.300 dólares. De momento no parece posible que pacientes no americanos puedan beneficiarse, aunque un producto recombinante actualmente en investigación podría solucionar este problema en un futuro no lejano2. Por ello nosotros deberemos seguir recomendando no tomar miel (único factor conocido evitable relacionado con el botulismo infantil) hasta el año de vida3, aunque en este estudio sólo un 10% de los lactantes afectos la habían consumido.
Aizpurua Galdeano P, Escola Furlano R . El botulismo infantil ya tiene tratamiento específico; una inmunoglobulina humana para una enfermedad huérfana Evid Pediatr. 2006;2:24.
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